4月25日，由高博临床研究中心、广州高新区科技控股集团有限公司（以下简称高新科控）联合主办的“临研聚力启未来丨创新药临床研究系列沙龙·共话细胞基因治疗”活动在广州成功举行。细胞基因治疗（CGT）创新临床研究领域的临床研究者（PI），CGT企业代表，临床研究医学、统计及参考实验室专家等专业人士出席会议，5个干货满满的主题报告引发与会者的热烈提问与讨论，现场气氛热烈，与会者均表示受益匪浅。

临研聚力，共启CGT未来

过去十年中，我国生物医药进行快速发展阶段，以细胞和基因疗法（CGT）为代表的创新疗法引领行业革新，为包括恶性肿瘤、自身免疫性疾病等在内多种疾病的治疗带来了重大突破，如何推进这一系列疗法的临床开发，让更多患者获益，是整个行业共同努力的方向。

在活动开场致辞中，广州高新科技控股集团有限公司副总经理、产业园董事长尧子女士指出，生物医药是广州市的重点产业，高新科控坚持“引、投、建、服”的工作思路，对内打造资源整合平台，对外通过专业化的园区载体建设，助力全市生物医药产业发展。高博临床研究中心作为医产研一体化的医疗服务和科技创新平台，深耕血液病、肿瘤、脑科学、心血管和感染等专科领域，拥有丰富的临床专家团队和强大的技术能力。高新科控和高博临床研究中心已建立全方位的合作关系，在开发区共同打造高博继北京、上海之后在全国的第三个临床研究型医院，推动前沿生物创新技术的研发和转化，为区内的生物医药企业和行业发展助力。

高博医疗集团副总裁兼高博临床研究中心执行CEO、北京高博博仁医院、北京高博医院执行院长郑晓宇先生表示，近年来，CGT赛道备受关注，大量的原创性临床研究开展，为患者带来了更多生的希望。作为临床研究从业者以及医疗从业者，高博希望依托集团强大的研究平台，整合专业的研发能力、PI及患者资源，与更多的科学家和企业家一起，共同努力，造福中国甚至全球的患者。在广州，高博与高新科控携手，希望能在大湾区共同打造CGT临床研究服务及产业的闭环，推动领域更好更快发展。

基于临床需求，全力推动CGT临床开发

在本次活动中，围绕CAR-T治疗血液肿瘤的临床实践与需求、CGT药物临床开发过程中的常见问题以及临床研究相关的数据管理和检测策略，与会嘉宾进行了丰富且前沿的主题分享与互动交流。

北京高博博仁医院淋巴瘤科主任胡凯教授：“近年来，CAR-T细胞治疗进展迅速，在复发难治B细胞淋巴瘤患者中，已成为传统治疗复发后的标准挽救治疗方案。但CAR-T细胞治疗解决问题的同时，也带来了一些临床问题，包括患者无自体淋巴细胞、原发耐药、以及CAR-T细胞输注的安全性和在体内的持久性问题等。这需要产品研发端、临床研究方案设计、临床研究实施等多方的共同努力，才能让CAR-T细胞治疗真正成为一项既安全又有效的治疗手段。”

高博临床研究中心医学副总裁杨瑞博士：“CGT药物的临床开发是近年来的研发热点，也是目前研究数量增长最快的领域。这类药物在药学、药理学、临床治疗等方面和传统小分子和大分子药物都有诸多不同，因此在开发策略、试验设计、项目实施、数据分析等方面有其自身的特点，并面临诸多挑战。这需要对CGT产品、相关治疗领域和CGT药物临床开发均有深入理解的开发专业团队对产品开发进行通盘考虑与规划，在执行上确保试验的质量和速度，同时与监管部门进行有效的沟通，从而推动产品成功快速开发。”

高博临床研究中心统计总监周琦博士：“随着基础研究的发展，细胞免疫治疗取得了很大进展。CAR-T细胞疗法已显示出显著的临床效果。2017年，CTL019获批上市，标志着CAR-T时代的真正到来。同年6月，中国取代美国成为CAR-T疗法临床试验最多的国家。在靶向治疗和免疫治疗时代，剂量发现的目标往往是确定最佳生物剂量（OBD），而不是最大耐受剂量；并且判断药物无效或不安全的早停规则在Ⅱ期临床研究的设计中面临更复杂的临床终点。这些场景需要简单且灵活的贝叶斯设计，以优化患者的风险-获益平衡策略， 为潜在的医疗决策提供最有效的证据。”

百暨基因CEO罗敏博士：“BCMA CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤（MM）具有良好的临床效果，但复发率较高。GPRC5D与BCMA表达重叠但相互独立，GPRC5D CAR-T治疗BCMA CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤（MM）患者效果明显。BCMA/GPRC5D双靶点CAR-T以及通用型CAR-T细胞治疗平台的开发是未来研究探索的方向。”

高博临床研究中心Core-lab负责人苏恒先生：“从药品开发的角度，在细胞治疗相关的研究过程中，需要从药效学、药代动力学、生物标志物、安全性及免疫原性等维度，进行实验室检测方面的规划，利用流式、MSD、qPCR、NGS等技术平台，完善相关指标检测及数据收集工作。”

专家主题报告后的圆桌讨论环节，在高博临床研究中心首席运营官田正隆先生的主持下，针对细胞基因治疗的未来发展前景、早期临床开发策略以及中心实验室、临床研究中心选择的考量因素等话题，邀请瑞风生物创始人梁峻彬博士、罗敏博士、杨瑞博士、苏恒先生、周琦博士进行了深入探讨与交流，专家们基于自己的专业领域及行业积累，发表了独到见解，为与会者带来更多的启发与新的思路。

聚焦临床研究数据，《临床研究者数据管理系列课程》正式启动

要特别提到的是，在本次沙龙活动中，田正隆先生还重磅宣布，由广东省生物统计协会和博医荟平台联合推出的公益课程——《临床研究者数据管理系列课程》正式启动。

众所周知，在临床研究开展过程中，数据是核心。《临床研究者数据管理系列课程》项目将邀请领域内的资深专家，从临床数据管理的基础概念、临床试验数据标准化、临床数据经理的日常以及临床数据管理的延展四个模块，为大家进行体系性讲解与培训，敬请期待！

结语

在生物医生创新领域，我国已进入快车道。在创新药物研发的过程中，需要行业内多方力量的倾情参与及贡献智慧与力量。临研聚力启未来——创新药临床研究系列沙龙活动将持续聚焦领域内的热点话题，邀请行业内专业人士定期进行学术交流与分享，共促领域发展，让我们下一期再见！

关于高博临床研究中心

高博临床研究中心专注于打造“医产研”一体化的医疗服务和科技创新平台，深耕血液病、肿瘤、脑科学、心血管和感染等专科领域，拥有丰富的临床专家团队和强大的技术能力。

依托丰富的临床专家资源，搭建了临床驱动的创新型研究平台，业务范围覆盖临床诊疗服务、参考实验室及特殊检验服务、医学中心影像和病理服务。致力于推动疑难杂症的诊疗、前沿生物创新技术的研发和医疗信息化及智能化等领域。面向申办方和研究者，集团提供多种学术型临床科研服务，包括: 高质量的创新药I-IV期研究、临床药理研究、同位素研究、心脏毒性临床研究、特殊剂型的临床研究（吸入剂等）、医学事务、数据管理和统计等服务。

深耕研究型医院的建设，目前运营7家专属临床研究机构（SITEs），合计研究型床位数超过600张。

关于广州高新区科技控股集团有限公司

广州高新区科技控股集团有限公司（简称“高新科控”）是广州开发区控股集团有限公司（简称“广开控股”）旗下全资子公司。公司创立于1998年，注册资本超66亿元，总资产规模达177亿元，参控股企业20家，投资超120亿元，运营物业面积超20万平方米。

作为黄埔区、广州开发区及广开控股科技战略持股平台，高新科控以“投资共生价值，赋能产业发展”为使命，聚焦生物医药和光电显示领域科技战略投资。以“五个一”战略布局生物医药产业生态圈，投资百济神州、诺诚健华、赛纳生物等一批行业头部项目，拥有粤港澳大湾区生物安全创新港、粤港澳大湾区高性能医疗器械创新中心等一批世界高端专业化园区，控股一家上市公司利德曼（300289.SZ），依托广开控股板块联动优势搭建一套全方位科技金融服务体系，联合礼来亚洲、高瓴资本、广发信德等知名投资机构设立一系列市场化产业基金。同时，高新科控携手世界500强企业——LG Display公司合力打造“全球显示之都”。