新药的问世不断带给患者新的获益希望，有望更好地满足临床未尽之需。从获批上市到进入医院，如何走好新药与患者之间的“最后一公里”是当前临床关注的热点问题，特别是对于部分患者来说，前期的治疗已“山穷水尽”，新药的应用能带来的不仅是新的治疗选择，更有可能是能活下去的希望，能尽快用上新药是他们迫切的期望。但新药的应用不是简单一句话，事实上其是一项系统工程，要做到新药的合理应用，为患者提供疗效与安全双保障，这对临床工作者也提出了更高的要求。

为此，高博医学论坛特邀高博医学（血液病）上海研究中心上海闸新医院、上海力泉医院医疗总监朱骏主任接受专访，畅谈新药价值，分享应用经验，指导临床实践。并整理访谈精要如下，以飨读者。

从“山穷水尽”到“柳暗花明”：新药带来生命新希望

Q1：高博医学（血液病）上海研究中心上海闸新医院和力泉医院一直致力于积极推动创新药物应用于血液肿瘤治疗的临床实践，作为医疗总监，请您谈谈新药的临床价值和应用体会。

朱骏主任：近年来，国内外新药的蓬勃发展为众多疾病领域的进步都注入了积极力量。在高博医学（血液病）上海研究中心上海闸新医院和上海力泉医院，新上市药物的应用主要集中于难治复发的血液系统肿瘤治疗、难治性感染的预防和治疗等。新药往往有着与传统药物不同的作用机制，较少出现交叉耐药的情况，为很多已经“山穷水尽”的患者带来了“柳暗花明”的希望。

以难治复发的血液系统肿瘤为例，很多患者使用常规传统药物治疗疗效不佳，几乎没有了其他的治疗选择，转至我院接受靶向、免疫等新药治疗，疾病能够获得有效控制或实现缓解，甚至达到造血干细胞移植（HSCT）的条件，进而长期生存获益。

例如2020年底上市的CD19/CD3双特异性抗体，是我国前体B细胞急性淋巴细胞白血病（BCP-ALL）领域首个获批的免疫治疗方案，具有划时代的意义，从实践层面开启了中国BCP-ALL的免疫治疗时代。再比如今年上市的靶向CD22的抗体药物偶联物（ADC），以全新的药物类型进一步丰富了难治复发ALL的免疫治疗选择，使医生和患者手中又多了一种新的有力“武器”，患者有希望重新获得移植机会。急性髓系白血病治疗中也有一些新的药物。这些新药上市后，我院都能很快地引入，使患者能够第一时间用上、更早受益。

此外，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）之后普遍存在较高的巨细胞病毒（CMV）激活风险，一旦激活显著影响预后，今年上市了一款新型非核苷类CMV抑制剂来特莫韦片，我们已经开始使用，基于其良好的临床研究结果，有望显著降低患者的CMV感染率、改善预后。

抗感染治疗领域，例如艾沙康唑这一新型的广谱抗真菌药物，本中心也已积累了一定的用药经验，尤其是对血液科患者常见的毛霉菌感染治疗效果确切。而既往可用的药物毒性通常更大，比如两性霉素。这一新药能够在保证抗感染疗效的同时，明显减少毒副作用，这也是很多新药的一大重要优势。

秉承“患者需求至上”，加速新药临床应用“最后一公里”

Q2：面对血液肿瘤领域的临床未尽之需，医院在新药引入方面秉承哪些理念？在新药临床应用中有哪些优势与特点？

朱骏主任：“患者需求至上”是我院始终秉持的服务理念，立足于这一宗旨，我院在新药准入和用药方面都有独到的优势，进院审批流程更为简化，几乎可以做到新药进院与国内上市同步，使患者第一时间就能用上，而且用药机制灵活、限制相对较少，在合理规范、遵循循证的前提下尽可能满足患者迫切的新药治疗需求，争取最大化生存获益。

同时，我院的医生也能在第一时间积累新药的用药经验和体会，在诊治理念和临床实践上均保持领先水平，既造福了患者，也促进了医生的学术水平提升。

由此，得益于这些综合的独特优势，我院也吸引了很多慕名而来的患者，希望到我们这里能够尽快用上新药，对部分患者而言甚至是“救命药”。

潜心实践，合理应用，为患者应用新药得到更优获益保驾护航

Q3：基于您丰富的实践经验，您认为新药的临床应用对临床医生提出了哪些要求？为进一步提升患者获益，在新药应用的临床实践中，有哪些需要注意和考虑要点？

朱骏主任：临床医生对新药的应用从陌生到熟悉再到熟练，有一个循序渐进的实践探索过程，对我们也提出了更高的要求，需要我们更多地去研习药物说明书、相关文献、指南等，积累真实世界的应用数据与经验，并加强与同行的实践交流。

当然，患者沟通也非常重要。新药一般属于自费药物，费用通常比较昂贵，而使用新药的患者往往处于难治复发的疾病状态，疗效难以让所有患者都满意，所以需要患者充分地理解并知情同意。

值得强调的是，新药的应用一定是出于患者疾病治疗的临床需要。对于国内获批适应证范围内的患者，我们会以更快的速度把新药用上，医患沟通也较为容易，因为能够获批上市即意味着其临床研究结果得到了国家药品审评审批部门的认可，疗效确切、安全性可靠。

当前新药在临床实践中的超适应证用药主要有两种情况。

一种是该适应证在国内尚未获批，但在国外已经获批或已获得国际权威指南推荐、国外已常规应用。此种情况可以将相关的循证医学证据向患者充分解释，患者和家属通常也易于理解和接受。

另一种是该适应证在国外也尚未获批，但已具有明确的循证医学证据。此种超适应证用药的前提是患者经现有的治疗手段治疗均已无效，且仍有强烈的治疗意愿，医生清楚解释可能的风险与获益后，患者和家属能够充分理解，并且仍然希望尝试新药。

新药使用过程中，严密监测不良反应和疗效至关重要，因为临床医生对新药药性的熟悉需要一定的过程。不良反应的管理需要医生和护士共同协作，包括局部的以及全身性的不良反应，都需要密切观察。

此外，新药上市后开展的多元化学术活动对临床医生而言是非常好的交流机会，通过病例分享、讨论等与同行交流用药体会和经验，加速深化对新药特点的整体把握，优化临床实践，能够使我们在新药应用过程中更好地为患者保驾护航，促进患者更多获益。

专家介绍

朱骏

高博医学（血液病）上海研究中心上海闸新医院、上海力泉医院医疗总监，副主任医师。

中国医院协会血液学机构分会委员，上海市医学会感染与化疗专科分会委员，上海市医学会血液学专科分会区县协作组委员，BLOOD中文版青年编委。曾就职于第一人民医院血液科，拥有20余年专业血液病诊治诊疗经验。主攻方向是造血干细胞移植及粒缺伴发热患者感染防治，在国内外专业杂志上发表多篇论文。

擅长：各类血液病的诊断和治疗，造血干细胞移植后患者的管理，异基因造血干细胞移植拯救性治疗外周T细胞细胞淋巴瘤。