2022年1月16日，“2021年度中国血液学十大研究进展”（以下简称“十大研究进展”）评选结果重磅发布。下面就让我们一起走近“十大研究进展”，走近这些卓越的中国研究者，共同展望血液病诊治的光明未来。

临床治疗篇

这些突破性探索成果将如何影响疾病治疗实践？

另辟蹊径

纾解T系白血病CAR-T临床治疗困境

重大意义：CAR-T细胞疗法已逐渐由基础走向临床，并在肿瘤的免疫治疗尤其是血液肿瘤的治疗中发挥着越来越重要的作用，实现了突破性的疗效提升，包括R/R的B淋巴细胞白血病。但在R/R T-ALL中CAR-T始终未能破局，其主要障碍在于难以采集到足够数量的患者来源的正常T细胞，因而无法成功制备T系CAR-T。研究团队巧妙地转换思路、另辟蹊径，转为采用供者来源的正常T细胞制备CD7 CAR-T，并在R/R T-ALL患者中成功应用，获得了惊喜疗效。

这有望从源头上解决这类患者进行CAR-T治疗的细胞来源问题，也为其他T系血液肿瘤患者的CAR-T治疗提供了突破性的思路。期待后续更进一步研究数据的出炉为该疗法早日在临床推广应用提供支持，早日使更多患者受益。

大胆怀疑，科学求证——

颠覆传统认知，改写标准治疗

重大意义：心肌AL患者早期死亡率高、生存期短，一直是临床难点。既往基于有限的研究结果，美国国立综合癌症网络（NCCN）等多部国际指南/共识均推荐在化疗基础上联合抗生素多西环素用于AL治疗，但多西环素的疗效价值并未经过随机对照临床研究的验证。

李剑教授带领团队率先开展完成的这项前瞻性多中心研究，意外地发现在硼替佐米化疗基础上联合多西环素，并非如传统认知的多西环素能够额外增加初治心肌AL患者的生存获益。随着循证医学方法学的进步，大胆的怀疑、科学的求证将有力推动传统标准治疗方案的不断优化，使患者获益与治疗成本及风险比不断提高。

突破疗效瓶颈，期待质的飞跃

重大意义：既往的抗BCMA CAR-T 治疗R/R MM患者的临床研究结果显示，尽管有效率较高，但多数患者仍难以获得持久的缓解，这是一项巨大挑战。周剑峰教授和邱录贵教授带领团队合作开展的这一系列研究中，CT103A治疗不仅显示了高有效率和高深度缓解率，且缓解持续时间令人鼓舞，同时，既往接受过小鼠来源的抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者仍然可以从CT103A中获益，为持久缓解和CAR-T再治疗都带来了曙光。该研究成果也获得了伦敦大学学院（UCL）癌症研究院等多位国际专家的一致高度评价。期待后续关键性Ⅱ/Ⅲ期研究结果的面世早日改变临床实践。

基础研究篇

From benchside to bedside：从实验室走向临床，我们可以期待什么？

基础一小步，临床一大步

重大意义：MPN不同表型的发病机制，尤其是其与HSC异质性之间的联系机制之前尚不完全清楚。这是学术界首次将HSC的异质性与血液肿瘤的发病及治疗关联起来，由此也提示了在现有治疗方案基础上联合抗炎药物来改善疗效的可能性；触类旁通，这也为血液肿瘤乃至实体肿瘤的发病、治疗、复发等方面的研究带来了重要启示。

中国成果登顶世界科学之巅！

重大意义：机体的造血免疫发生是一个动态有序的过程。以往认为，出生后骨髓是主要的造血器官，免疫细胞的更新和补充依赖于骨髓造血。田志刚教授课题组2013年在国际上首次报道了成年机体存在一群肝脏定居NK细胞，这群细胞不参与血液循环，与传统循环NK细胞相比存在诸多差异，被称为肝脏ILC1，但这群细胞的发育起源一直是学界未解之谜。本次研究则揭示了固有淋巴细胞的骨髓外发育新路径，也为阐释肝脏天然免疫优势状态的成因提供了理论依据。中国研究成果登顶全球科学界期刊之巅，也再次彰显了我国研究者卓越的科研实力。

科研之光，荣登血液学顶刊封面！

重大意义：RNA编辑是哺乳动物体内遗传信息传递过程中重要的转录后调控方式之一，RNA编辑酶的缺失会使哺乳动物造血功能出现障碍。但是此前关于RNA编辑如何调控造血分化的机制仍不明确。本次研究的探索丰富了哺乳动物细胞RNA编辑数据库，也揭示了RNA编辑调控造血谱系分化的新机制，为后续研究者提供了宝贵资源，也为疾病研究奠定了重要基础。该研究成果荣登Blood封面，充分凸显了研究的重大突破性价值。

破解技术壁垒，揭示未解之谜

重大意义：揭示了免疫巨核细胞的功能，为研究疾病条件下巨核细胞的亚群组成和功能变化提供了重要参考。

填补领域空白，支撑淋巴细胞体外再生探索

重大意义：ILC是一大类固有免疫细胞的总称，在机体防御病原体入侵、维持内环境稳态、修复组织损伤及淋巴器官形成中发挥重要作用。本研究揭示了人早期ILC发育路径和分子基础，为淋巴细胞体外再生策略提供了理论支撑。

从源头揭秘血液病成因

重大意义：研究揭示了造血干细胞功能维持的新机制，为深入探索生理病理情况下血液生态的表观转录调控机制奠定了理论基础，对白血病等多种血液病发生发展机制及新型治疗契机的进一步探寻具有潜在的重要意义。

新靶点，新希望！慢粒全新靶向药初现雏形！

重大意义：为克服慢性粒细胞性白血病患者的酪氨酸激酶抑制剂耐药提供了新策略，也改善了人们对白血病干细胞表观遗传学调控的认识。

结语

这些以临床需求为导向、以实际问题为目标的重大基础和临床研究成果，让我们看到血液学领域欣欣向荣的现在和可以预见的未来，看到我国专家学者在全球医学发展史册上书写的浓墨重彩的中国篇章。在新的历史机遇和发展阶段，我们期待熠熠生辉的“中国血液学十大研究进展”有力引领和推动我国血液学事业的蓬勃发展，早日成功转化应用于临床实践，让更多患者生命的延续成为可能！

【了解更多】本次评选由中国血液学科发展大会组委会经情报信息机构全面检索和多轮专家广泛推荐，所推荐的科学进展皆为在2021年1月1日至2021年12月31日期间公开发表且核心科学发现在中国完成的研究成果，最终遴选出24项候选成果，后经血液学领域中国科学院和中国工程院院士、国家重大项目负责人、《中华血液学杂志》编委会、中华医学会血液学分会、中国生理学会血液生理学专业委员会、中国病理生理学会实验血液学专业委员会等领域内专家网上投票排名遴选而出，代表了我国血液学领域的重大原创性成果，展现了我国血液学领域专家的高水平研究能力。