美国血液学会（ASH）年会是全球血液学领域规模大、涵盖全面的国际学术盛会之一，汇聚该领域前沿进展。

第63届ASH年会将于2021年12月11日-14日在美国亚特兰大以线下结合线上的形式举行。高博医疗集团以3项大会口头发言、4项壁报展示、1项摘要共8项的优异成绩实力亮相ASH2021 。

本次大会高博团队带来了多项CAR-T联合造血干细胞移植治疗难治复发血液肿瘤的亮眼成绩。

尽管采用嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)对复发/难治性急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)患者进行治疗，获得了较高的完全缓解率(CR)，但有一小部分患者仍无法获得CR或者微小残留病变(MRD)阴性。在这种情况下，对这些患者进行挽救性异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)可能是唯一的解决途径。

高博医学（血液病）北京研究中心北京博仁医院吴彤主任团队宋艳智医生在本次大会汇报了团队采用挽救性allo-HSCT 治疗CAR-T后不缓解（NR）或MRD阳性B-ALL患者的疗效与安全性。（摘要号1843）。

结果显示，在NR和MRD阳性患者中，1年总生存率（OS）和无白血病生存率（LFS）可分别达到85.7%和35.7%，68.1%和40.9%，移植相关死亡率仅4%。研究证明，团队所采用的挽救性allo-HSCT方案治疗经CAR-T治疗NR或MRD阴性的r/r B-ALL安全、有效。

具体研究内容如下：

23例经CAR-T治疗后NR或MRD阴性r/r B-ALL的患者接受挽救性allo-HSCT治疗。

其中NR 8例，移植前MRD阳性15例。NR患者中2例为髓外白血病；MRD阳性患者中1例患者存在TP53突变，1例患者存在MLL-AF4融合基因，1例患者同时存在TP53突变和MLL-AF4融合基因。19例(82.6%)患者至少接受了两种CAR-T治疗(鼠源化CD19、人源化CD22、人源化CD19)，4例(17.4%)患者接受了一种CAR-T治疗(鼠源化CD19、人源化CD22或人源化CD19)，3例患者是二次移植。

23例患者中18例患者(78.3%)接受了半相合移植，5例患者(21.7%)接受了无关供者移植。采用全身放疗/依托泊苷/氟达拉滨或环磷酰胺/兔抗T细胞球蛋白的清髓性预处理方案。使用环孢霉素、霉酚酸酯和短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD)。一些具有基因突变或融合基因的患者还接受了特定的靶向药物进行维持治疗至移植后2年。

所有患者均达到持久植入。对于移植前处于NR 的患者，中位随访时间为336天(22-803)，一年OS和LFS分别为85.7%和35.7%；无患者死于移植相关不良反应，两名患者出现Ⅲ度急性GVHD (aGVHD)，1名患者出现广泛性慢性GVHD (cGVHD)，但所有GVHD的症状都可通过免疫抑制剂控制。分别在6例和1例患者中检测到CMV和EBV激活现象，1例患者出现严重肺部真菌感染，1例患者出现轻度出血性膀胱炎。

对于移植前MRD阳性的患者，中位随访时间为359天(42-872)，一年OS和LFS分别为68.1%和40.9%。7例患者复发，其中3例患者采用供体来源的CAR-T治疗达到MRD阴性CR，3例患者死于复发；6例患者出现Ⅲ~Ⅳ度aGVHD，1例患者出现广泛性cGVHD；除1例患者死于Ⅳ度aGVHD外，其余GVHD的症状均被控制。分别在6例和1例患者中发现CMV和EBV激活现象，3例患者有轻度出血性膀胱炎，未发生其他严重感染。

该项研究结果表明，在化疗和CAR-T治疗均失败的r/r B-ALL患者中，挽救性allo-HSCT显著提高了患者的生存率，且采用该方案移植具有良好的安全性。