美国白血病患者Emily在CAR-T治疗帮助下实现痊愈的真实案例，鼓舞着全球的患者与血液病医生，CAR-T疗法成为血液肿瘤治疗的明星疗法。最初CD19-CAR-T治疗难治复发B-ALL展现出了很好的疗效，但国外长期观察CD19-CAR-T治疗B-ALL5年不复发生存率仅20%左右。童春容主任带领的研究团队在很早便注意到了CD19-CAR-T治疗后复发问题，多年来不断研究创新，试图解决这一棘手问题，潘静医生是团队中临床实践与研究成果最显著的医生之一。

此次EHA大会上，潘静医生两项CAR-T相关研究成果获壁报展示。《CD19和CD22 CAR-T序贯治疗难治复发型B-ALL患儿11例》的研究发现，序贯CD19-和CD22-CAR-T细胞治疗对于无法桥接异基因造血干细胞移植（allo-HCT）的难治/复发B-ALL患者相对安全。所采用的序贯CAR-T细胞疗法可以改善患者的一年无白血病生存率（67.9%）。

北京博仁医院  潘静医生壁报

潘静医生给EHA带来的另一项研究题为《CD22-CAR-T细胞治疗34例难治/复发急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）》，该研究提示，对于目前CD19-CAR-T细胞治疗失败的B-ALL儿童患者，CD22-CAR-T细胞治疗可以作为挽救这群患者的非常有效的治疗手段之一，且CRS级别低，发生率低，易于监测和控制，并且为随后的移植提供了实现持久缓解的宝贵窗口。

凭借此项研究，潘静医生代表研究团队投稿Leukemia杂志（SCI10.023）获收录与发表，这是中国团队采用CD22-CAR-T治疗难治复发B-ALL的研究成果首次发表在国际期刊上，也是全球该领域发表的第二个临床研究。这是由童春容主任带领的科研团队两年内两次在Leukemia杂志上发表学术成果。此次获选论文潘静医生为第一作者，童春容主任为通讯作者。

北京博仁医院  潘静医生壁报

李智慧医生带来的壁报题目为《急性白血病遗传易感基因与造血干细胞移植后合并症的相关性》（IDENTIFYING RELATIONSHIP BETWEEN HEREDITARY PREDISPOSITION GENE AND COMPLICATIONS AFTER HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN ACUTE LEUKEMIA）。

作为血液肿瘤的主要治疗手段，造血干细胞移植是否成功与诸多因素有关，李智慧医生所进行的初步研究发现患者携带血液与免疫相关的遗传易感基因与异基因造血干细胞移植后感染、移植物抗宿主病（GVHD）、复发等主要合并症的发生具有一定的相关性。比如，携带噬血（HLH）基因的患者移植后GVHD的发生率和严重程度显著高于不携HLH基因者；携带范可尼贫血基因的患者移植后的感染发生率高于没有携带该类基因的患者。该研究结果给造血干细胞移植治疗方案的选择和调整提供了参考依据。因此，移植前完善患者的血液与免疫相关遗传易感基因检测，对于移植后并发症的早期防治，提高移植成功率具有重要意义。李智慧医生代表团队在本次大会上进行了成果展示。

血液与免疫相关的遗传易感基因对血液肿瘤的发生、治疗的反应与预后、患者与供者携带上述基因对移植结果的影响还有许多需要研究与探索的领域，值得进一步开展更加深入、细致的研究。

北京博仁医院  李智慧医生壁报

张文群医生带来的壁报题目为《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗难治和复发性伯基特淋巴瘤：儿童患者的早期反应》（Chimeric antigen receptor T-cells (CAR-T) for refractory and relapsed Burkitt's lymphoma: early response in pediatric patients ）。

伯基特淋巴瘤（BL）是一种高发于儿童的高侵袭性B细胞淋巴瘤，为儿童非霍奇金淋巴瘤中最常见的病理类型。 由张永红教授带领的临床团队应用高强度、短疗程的化疗方案治疗BL取得很好的疗效，特别是利妥昔单抗的应用使高危组患者的5年无事件生存率能达到80%。但是仍然有10%~15%的伯基特淋巴瘤患者化疗失败，一旦化疗强度稍弱或化疗有延迟肿瘤细胞会快速产生耐药，再化疗无效，很难再次达到缓解，失去治愈可能。这类情况下再次进行二线化疗的有效率低于10%，带瘤移植存活率为0，以往类似情况只能放弃治疗。面对亟待解决的难题，专家们不断探索新的解决方案。

张永红教授谈到：CAR-T治疗难治复发白血病取得成功对临床医生是极大的鼓舞，继而又有CAR-T治疗成人弥漫大B细胞淋巴瘤取得成功的报告，并已有多个临床试验数据证明CAR-T细胞可以治疗多种亚型B细胞淋巴瘤，包括滤泡淋巴瘤，套细胞淋巴瘤和边缘区淋巴瘤等，但此前尚未见到CAR-T治疗伯基特淋巴瘤的报告。

北京博仁医院儿童淋巴瘤团队首创CD19/CD20/CD22-CAR-T序贯治疗儿童难治复发伯基特淋巴瘤，这在儿童淋巴瘤治疗领域可谓突破性创新，开创了伯基特淋巴瘤治疗的新思路。更加值得关注的，是该研究显示出的强大治疗效果，此次研究的5例儿童伯基特淋巴瘤的CAR-T反应率高达100%，即便是在相对成熟的CAR-T治疗白血病领域，100%的反应率也是比较罕见的。与此同时，我们还注意到，该项研究中序贯CAR-T带来的相关毒性反应是中等的，并且是可控的。

该项研究成果对于化疗无效的难治复发型儿童伯基特淋巴瘤患者来说，无异于漫漫黑夜中的一缕强光，重燃了生的希望， 无论对临床医生还是患者与家庭，都意义深远。

北京博仁医院  张文群医生壁报

张文群医生代表团队在本次大会上进行了成果展示，据悉，该项研究在同期举办于瑞士卢加诺的第15届国际恶性淋巴瘤大会（ICML2019）上赢得口头报告机会，得以向全球淋巴瘤领域展示中国实力。

李春富教授领衔的该项研究获选了今年大会主会场（唯一中国人）口头报告。该项研究由南方医科大学南方医院、广州市妇女儿童中心、深圳市儿童医院、四川大学华西第二医院和南方春富（儿童）血液病研究院通力合作完成。李春富教授报告中提到，HLA全相合同胞供者移植（SDT）是重型β地中海贫血（Thalassemia Major , TM）患者的首选方案。而在2008之前，变更供者移植（ADT）——包括无关供者移植（UDT）、脐带血移植（CBT）和父母供者移植（PDT），在TM患者中效果不好，全球范围内治愈率仅仅50-60%。为了提高地贫移植疗效，李春富教授设计了NF-08-TM方案，使TM无关移植效果迅速提高到90%以上，初期结果2012年发表在全球血液病顶级杂志《Blood》上。为了验证这一单中心结果和普及移植技术，李春富教授联合上述单位开展了联合研究。从2009-2016年，共586例病人接受了NF-08-TM方案的移植并随访到2018年。不管是CBT，PDT还是UDT，10/10相合的移植治愈率都超过90%，远远高出同期世界其他团队报告的成绩。这同时也正明了NF-08-TM方案的可靠性和可重复性。这就是为什么李春富教授团队研究成果被选为大会主场发言的理由。

李春富教授是中国乃至全球知名的儿童血液病专家，2017年获得宋庆龄儿科医学奖，其研究成果多次在国际学术大会和顶级学术期刊上发表。2016年在美国血液病年会（ASH）两场口头发言，报告了李春富教授设计的半相合移植方案，分别治疗白血病和地贫，结果获得好评。2018年12月，美国圣地亚哥举办的第60届ASH会议上，李春富教授代表国际骨髓移植研究中心（CIBMTR），进行了题目为《Related and Unrelated Donor Transplantation for β Thalassemia major: Results of an International Survey》（重型β 地中海贫血亲缘和非亲缘供者移植的一项国际调查结果）大会发言。据统计，这是首例由华人领衔作为主要研究者的CIBMTR研究项目，代表了国际地贫移植的最高水平。李春富教授是中国儿科血液病医生中唯一能4次在国际顶级学术会议上口头报告的医生，是真正享有世界声誉的中国学者。

南方春富（儿童）血液病研究院  李春富教授口头报告

廖建云医生代表团队以学术壁报的形式在大会进行成果展现，题目为《Study of Immune Hemolytic Disease after Hematopoietic Stem Cell Transplantation》，即《造血干细胞移植后免疫性溶血病的研究》。

廖医生指出，免疫性溶血病（IHD）是造血干细胞移植（HSCT）后严重的并发症，移植后发病率为4.44%。移植后免疫溶血性贫血（Post-HSCT IHD）可以是异基因或自体免疫反应。异基因IHD是受者淋巴细胞与供体红细胞膜固有或粘附的抗原发生反应（Host versus Graft, HVG）。与此相反，移植后自体免疫性溶血被认为是供体的免疫细胞或抗体与供体来源红细胞抗原反应的结果（Graft versus Graft, GVG）。之前，移植后免疫溶血性贫血（Post-HSCT IHD）患者通常接受大剂量的激素治疗，并加强免疫抑制。采用该治疗方案，患者的溶血症状得到短暂缓解，但容易反复复发，长期使用激素等免疫抑制剂往往导致感染率及死亡率增加。针对这一临床挑战，在李春富教授带领下团队进行了研究探索，旨在通过对Post-HSCT IHD患者ABO血型不合的种类、供者植入嵌合率、非亲缘供者以及治疗效果的分析，制订适当的治疗方法。

通过研究发现，导致post-HSCT IHD的细胞或抗体来自于受者细胞，即HVG。该结果也证明，A型血供者更易导致post-HSCT IHD，而且发生的时间也较早。移植后期高滴度受者血型抗体的存在是受者免疫细胞存在的直接证据。GVHD的存在也不能否认受者免疫细胞的存在，因为淋巴细胞有更强的免疫逃逸能力。因此，针对Post-HSCT IHD采用相反的治疗策略，即逐渐减停免疫抑制剂、加或不加用美罗华和给或不给供者淋巴细胞输注，是治疗post-HSCT IHD的主要策略。此外，在选择造血干细胞移植供者时尽量不选用A型血供者，或许能够在一定程度上降低post-HSCT IHD的发生率，从而尽可能避免溶血给患者带来的不良后果。

南方春富（儿童）血液病研究院 廖建云医生壁报

科研创新不易，持续创新更难能可贵，民营医疗机构学术科研道阻且长。今天的高博医疗集团，从不缺席各大全球顶级血液学术大会，从一项研究的崭露头角，到今天的6项研究集体亮相EHA2019，用实力与成绩许患者一个光明未来。